Eindverslag onderzoeksproject CARS I

vrijdag 12 juni 2015 Webmaster 864x gelezen

Hartedroom werd in eerste instantie opgericht om een onderzoeksproject te financieren waar tot dan toe geen middelen voor waren. Een onderzoek waarbij in vier jaar tijd een goed beeld werd opgebouwd van kinderen met cardiomyopthie in Nederland (CARS 1).  Al  in ons eerste jaar hadden we de financiering bijeen en begon een gemotiveerd team vanuit het Erasmus MC/Sophia aan het grootste onderzoek ooit in Nederland naar kindercardiomyopathie, CARS 1.

Eindverslag CARS I

Vijf jaar geleden zijn we gestart met de Cardiomyopathie Studie (CARS I) bij kinderen met gedilateerde cardiomyopathie (DCM) in Nederland. Het doel van de studie was om tijdens het ziektebeloop factoren te identificeren die een voorspellende waarde zouden hebben voor de prognose (uitkomst van de ziekte). De hypothese was dat het ziektebeloop, inclusief de response op de behandeling, gevoelige informatie bevat over de prognose. We wilden factoren vinden die onderscheid zouden kunnen maken tussen kinderen met een gunstige prognose (nog steeds ziek en herstel van de hartfunctie), en kinderen met een slechte prognose (overlijden of harttransplantatie). Hiertoe werden kinderen met tijdsintervallen van 3 tot 6 maanden volgens een vast protocol gevolgd en werden allerlei gestandaardiseerde metingen verricht.

Tijdsbeloop van de studie

We zijn in juni 2010 gestart met het onderzoeksproject. We kregen in oktober 2010 toestemming van de medisch ethische toetsingscommissie (METC) van het Erasmus MC in Rotterdam. Vervolgens moesten de METCs in de andere deelnemende ziekenhuizen ook toestemming geven. (LUMC in Leiden, AMC en VUmc in Amsterdam, WKZ in Utrecht, UMCG in Groningen en het Radboud UMC in Nijmegen). Eind 2010 en begin 2011 volgden de toestemming, en kon de studie in de 7 kindercardiologische centra van start. De inclusie van patiënten verliep goed; er was een inclusiepercentage van 81%. Van alle gevraagde patiënten weigerde 11% om mee te doen aan de studie. Een klein deel (8%) werd niet geïncludeerd omdat zij overleden, voordat ze gevraagd konden worden. In totaal werden 95 patiënten geïncludeerd, tot 1 januari 2014; het moment dat CARS II van start is gegaan.

Resultaten uit de CARS studie

In het kader van de CARS studie zijn veel gegevens verzameld. Op dit moment worden er nog allerlei gegevens uitgewerkt, maar er zijn inmiddels al 2 artikelen verschenen met definitieve resultaten. De 2 artikelen zal ik hieronder samenvatten.

1.       Evaluatie van de diagnostiek die verricht werd bij kinderen met een myocarditis en een idiopathische DCM

DCM heeft allerlei oorzaken. Het kan het gevolg zijn van bijvoorbeeld een myocarditis (ontsteking aan de hartspier), erfelijke afwijking, chemotherapie, stofwisselingsziekte, spierziekte, of voorkomen in combinatie met een syndroom. Echter, in de 50-66% van de gevallen wordt de oorzaak niet gevonden. In dat geval noemen we DCM ‘idiopathisch’.

Om verschillende redenen is het belangrijk om de oorzaak te achterhalen; er is bijvoorbeeld uit eerdere studies gebleken dat de prognose van myocarditis beter is dan die van idiopathisch DCM, maar de uitkomst ná een harttransplantatie bij idiopathische DCM juist beter dan bij myocarditis. Helaas is het niet gemakkelijk de oorzaak te achterhalen. Bovendien is het onderscheid tussen een myocarditis en een idiopathische DCM vaak lastig te bepalen. Tot nu toe is de veronderstelling dat een hartbiopt vlak na diagnose de enige test is die met zekerheid kan zeggen dat er sprake is van een myocarditis. Echter, dit is vaak te risicovol om uit te voeren. Bovendien, is de gevoeligheid van de test om een virus in een biopt aan te tonen niet optimaal. (er is soms een virus aanwezig, zonder dat de test dit laat zien). De laatste jaren zijn de MRI technieken sterk verbeterd, en kan ook met deze methode een myocarditis worden vastgesteld. Deze techniek is echter nog sterk in ontwikkeling, en we moeten nog meer ervaring opdoen om de beelden correct te interpreteren en een myocarditis op te sporen.

Om een idee te krijgen hoe de situatie op dit moment in Nederland is, en te evalueren welke onderzoeken plaatsvinden om de oorzaak te vinden (diagnostiek), hebben we in deze studie alle diagnostiek geëvalueerd van kinderen die tussen 2005 en 2011 werden gediagnosticeerd met DCM. Deze resultaten werden vergeleken met de oorzaak zoals die door de behandelend arts werd omschreven.

In Nederland vinden we vergelijkbare resultaten met andere DCM groepen uit de wereld. Ook bij ons blijkt het lastig om de oorzaak te achterhalen; van de 150 kinderen met DCM, werd bij 55% geen aanwijsbare oorzaak gevonden (idiopathische DCM). 14% had DCM als gevolg van een myocarditis.

Uit de evaluatie bleek dat er veel verschil was in de onderzoeken die verricht waren bij patiënten. Bij sommige patiënten werd veel onderzoek gedaan naar onderliggende virusinfecties die de oorzaak zouden kunnen zijn voor DCM, bij anderen nauwelijks. Daarnaast werd bij de ene patiënt een virus in de ontlasting als verklaring benoemd voor een myocarditis, terwijl bij een andere patiënt dit onvoldoende was voor de diagnose myocarditis. M.a.w. de interpretatie van de resultaten van de diagnostiek varieerde. Dit illustreert hoe ingewikkeld het is om vast te stellen of er sprake is van een myocarditis of van een idiopathische DCM. De resultaten van de verrichte onderzoeken hebben we ook vergeleken met verschillende richtlijnen die in de literatuur beschreven zijn. Uit de diversiteit van de richtlijnen blijkt ook hoe ingewikkeld het is om myocarditis vast te stellen.

Wij concluderen dat in de afgelopen jaren binnen Nederland geen eenduidig diagnostiek protocol werd gehanteerd en de resultaten niet eenduidig werden geïnterpreteerd. Daarom adviseren we om diagnostiek af te nemen volgens een protocol. Wij doen een voorstel hoe de resultaten van de virale testen op eenzelfde manier kunnen worden beoordelen. Op die manier zal de diagnose myocarditis en idiopathische DCM meer uniform worden gesteld.

Referentie: SL den Boer, RP Meijer, GG van Iperen, ADJ Ten Harkel, GJ du Marchie Sarvaas, B Straver, LAJ Rammeloo, RB Tanke, JJA van Kampen, M Dalinghaus. Evaluation of the diagnostic work-up in children with myocarditis and idiopathic dilated cardiomyopathy. Pediatr Cardiol. 2015 Feb;36(2):409-16.

 

2.       Retrospectieve analyse van de uitkomst van DCM kinderen in Nederland:
het effect van een terughoudend beleid t.a.v. harttransplantaties vroeg na diagnose

Als medicatie niet voldoende helpt, is harttransplantatie de enige optie om het leven te verlengen. Uit resultaten vanuit andere landen blijkt dat harttransplantatie regelmatig vroeg na diagnose wordt verricht, echter in Nederland zijn we tot nu toe terughoudend geweest met vroege transplantaties. In deze studie onderzoeken we het effect van dit beleid in Nederland op de uitkomst voor kinderen met DCM. Daarnaast analyseren we risicofactoren die de uitkomst beïnvloeden.

Van 2005 tot 2010 werden 148 kinderen gediagnosticeerd met DCM. We bekeken hun uitkomst op 1 januari 2014. Het was opvallend dat overlijden met name in het eerste jaar na diagnose op trad. In totaal overleden 24 kinderen, 21 van hen overleden in het eerste jaar na diagnose. Totaal werden 19 kinderen getransplanteerd, slechts 4 kinderen in het eerste jaar na diagnose. 3 van hen had mechanische ondersteuning van de circulatie (ECMO of steunhart) op het moment van transplantatie.

Mechanische ondersteuning van de circulatie en opname op de IC met gebruik van inotrope medicatie bij diagnose bleken risicofactoren voor een eindpunt in het eerste jaar na diagnose (bijna uitsluitend overlijden). Leeftijd >6 jaar bij diagnose was een risicofactor voor een eindpunt ná 1 jaar na diagnose (bijna uitsluitend transplantatie).

In tegenstelling tot een slechte uitkomst, bleek 38% van de kinderen met DCM te herstellen. De helft van deze groep was 1 jaar na diagnose hersteld. Herstel kwam het meest voor bij kinderen met een leeftijd tussen de 1-6 jaar bij diagnose (69% van hen herstelde). In deze onderzoeksgroep werd geen verschil gezien tussen kinderen met myocarditis of met idiopathische DCM (43% en 41% herstelde). Het maakte ook niet uit of een patiënt aanvankelijk op IC was opgenomen, op de afdeling, of dat de diagnose op de polikliniek werd gesteld.

We concluderen dat de overleving van kinderen met DCM is in ons land vergelijkbaar is met andere landen in de wereld (VS, Engeland, Australië). Het aantal transplantaties in het eerste jaar is lager, en in de volgende jaren vergelijkbaar, t.o.v. andere landen. Dit heeft echter niet tot een lagere overleving geleid. Dit suggereert dat een terughoudend transplantatie beleid vroeg na diagnose is gerechtvaardigd. In een geselecteerde groep kinderen, die bij presentatie intensieve ondersteuning van de circulatie nodig heeft, is vroege transplantatie aangewezen; voor de overige kinderen is er tijd om het effect van hartfalen medicatie af te wachten.

Referentie: den Boer SL, van Osch-Gevers M, van Ingen G, du Marchie Sarvaas GJ, van Iperen GG, Tanke RB, Backx APCM, ten Harkel ADJ, Helbing WA, Delhaas T, Bogers AJJC, Rammeloo LAJ, Dalinghaus M. Management of children with dilated cardiomyopathy in The Netherlands: Implications of a low early transplantation rate. The Journal of Heart and Lung Transplantation. 2015 [doi: 10.1016/j.healun.2015. 01.980].

Voorlopige resultaten

Slaapstudie

Gedurende de studie hebben we bij 37 kinderen een slaaponderzoek (polysomnografie) kunnen verrichten. Dit hebben we gedaan, omdat bij volwassenen met hartfalen zeer regelmatig slaapapneus worden gezien, ook wel Cheyne Stokes ademhaling genoemd. Slaapapneu betekent dat de patiënt tijdens slaap even stopt met ademen. Bij volwassenen blijkt dat patiënten met hartfalen én slaapapneus een slechtere overleving hebben dan patiënten met hartfalen zónder slaapapneus. Het is onbekend of slaapapneus voorkomen bij kinderen met hartfalen, en dus ook de eventuele relatie met de prognose.

In ons onderzoek vinden we slechts bij een paar kinderen centrale slaapapneus (19%). De mate waarin de slaapapneus voorkomen is mild (een maximaal gemiddelde van 4.5 apneus per uur) t.o.v. de mate waarin slaapapneus voorkomen bij volwassenen (gemiddeld vaak >15-30 apneus per uur). We vinden geen relatie met de ernst van het hartfalen. Wel doen we een opvallende bevinding, namelijk bij 3 oudere kinderen registreren we een cyclische patroon met verminderd en stoppen met ademen (hypopneus en apneus). Hoewel een stuk milder dan bij volwassenen wordt gezien, lijkt dit patroon op Cheyne Stokes ademhaling. Het is mogelijk dat deze oudere kinderen meer op volwassenen lijken. 

Echocardiografie

Alle kinderen die voor DCM onder controle zijn bij de kindercardioloog ondergaan regelmatig echo’s van het hart (echocardiografie). Dit is belangrijk voor het stellen van de diagnose, maar daarnaast kan gedurende de follow-up de knijpkracht en de grootte van de linkerkamer worden gemeten. Naast de standaardopnames werden er in het kader van de studie ook een aantal extra echobeelden opgenomen. Hierop hebben we (relatief nieuwe) metingen toegepast, namelijk speckle analyses. Met de speckle analyse delen we het hartweefsel op in afzonderlijke stukjes, en volgen de beweging van deze afzonderlijke stukjes. Op die manier kunnen we de beweging van de linker kamer op allerlei plekken heel precies volgen.
Met ons onderzoek hebben we aangetoond dat speckle analyses bij kinderen met DCM goed uitvoerbaar zijn, en dat het een betrouwbare meting is om te gebruiken. Daarnaast blijkt dat de globale speckle uitkomst (4-kamer globale strain) een relatie laat zien met het wel of niet optreden van een eindpunt, d.w.z. als de 4-kamer globale strain lager is, is het risico op overlijden of een harttransplantatie groter. Dit suggereert dat bij kinderen met DCM de functie van de linker kamer meestal globaal is aangetast. In tegenstelling tot volwassenen, bij wie er vaak stukjes zijn die het heel slecht doen en stukjes die het nog best goed doen. Bij volwassenen kunnen in een aantal gevallen speciale pacemaker technieken helpen om de functie van de kamer te verbeteren. Op grond van onze resultaten lijkt de kans dat pacemakertechnieken bij kinderen succesvol zijn heel klein. De resultaten van deze studie moeten meegenomen worden in een vervolg studie om de invloed van andere risicofactoren uit te sluiten. Maar tot nog toe is dit een interessante bevinding die in de CARS studie voor het eerst bij kinderen is aangetoond.

NT-proBNP

NT-proBNP is een stofje dat wordt uitgescheiden door de hartkamers zodra er rek op de hartkamers staat. Dus in het geval van hartfalen en DCM, waarbij het hart uitgerekt is, wordt NT-proBNP in grote hoeveelheden uitgescheiden. Dit kun je meten in het bloed. Het is een gevoelig stofje dat zeer snel stijgt indien de rek sterker wordt. Bij volwassenen is gebleken dat het een bruikbare marker is om de ernst van het hartfalen vast te stellen en heeft het een relatie met de prognose. Bij kinderen is vast gesteld dat een hogere waarde een relatie heeft met ernstiger hartfalen, maar is de voorspellende waarde t.o.v. de prognose nog onduidelijk.
Tijdens de CARS studie werd in ieder geval iedere 3-6 maanden bloed geprikt. Hierin is NT-proBNP bepaald. Van 80 kinderen hebben we NT-proBNP waardes vanaf de diagnose, en een wisselend aantal bepalingen in de follow-up periode. Al deze waarden zijn geanalyseerd, en hieruit blijkt dat de hoogte van NT-proBNP bij diagnose niets zegt over het risico op een eindpunt (overlijden of harttransplantatie). NT-proBNP blijkt hoog te zijn bij zowel de kinderen met een gunstige uitkomst, als bij hen met een ongunstige uitkomst. Echter, in de eerste maand na diagnose daalt het NT-proBNP bij degene met een gunstige uitkomst, terwijl het hoog blijft bij kinderen die een eindpunt halen. Ook deze resultaten zullen in een vervolgstudie verder moeten worden onderzocht, waarbij het effect van andere voorspellers ook meegenomen moeten worden.

Resultaten die momenteel nog worden geanalyseerd

Op dit moment worden de resultaten van een aantal onderzoeken nog geanalyseerd en verder uitgewerkt. Hiervan zijn nog geen definitieve conclusies bekend, maar de hypotheses en eventueel voorlopige resultaten zal ik hieronder bespreken.

6-minuten wandeltesten                       

De 6-minuten wandeltest is een sub maximale inspanningstest die we afnemen bij kinderen vanaf 6 jaar. Zij wandelen in 6 minuten zo ver als ze kunnen. De afstand die ze afleggen vergelijken we met afstanden die in 6 minuten worden afgelegd door gezonde kinderen.

Gedurende de jaren van de studie hebben 40 kinderen > 6 jaar één of meerdere 6-minuten wandeltesten kunnen afleggen. In totaal hebben zij 148 testen afgelegd. In een voorlopige analyse zien we dat kinderen met DCM gemiddeld zo’n 75% afleggen van de afstand die door gezonde kinderen wordt afgelegd. Als we in de groep patiënten onderscheid maken tussen kinderen met stabiel hartfalen versus niet stabiel hartfalen (kinderen die tijdens de studie één of meerdere malen werden opgenomen in het ziekenhuis) zien we een duidelijk verschil tussen de groepen. De kinderen met niet stabiel hartfalen, lopen tijdens de 6-minuten wandeltest veel slechter (rond de 55-60%) dan kinderen met stabiel hartfalen (rond de 80%).

De 1-jaars transplantatie-vrije overleving was 64% voor kinderen die tijdens de 6-minuten wandeltest <65% van voorspeld liepen, t.o.v. een 1-jaars transplantatie-vrije overleving van 94%  voor kinderen met een uitkomst >65% van voorspeld. Deze voorlopige resultaten suggereren dat de uitkomst van de 6-minuten wandeltest gebruikt kan gaan worden in de risicoanalyse voor kinderen met DCM. Hoe groot de bijdrage is, moeten verdere analyses nog uitwijzen. Bovendien, moeten we nog analyseren wat het effect is van een verandering in een test uitslag. Namelijk, veel kinderen hebben meer dan 1 test afgelegd, omdat wij denken dat de verandering in de uitkomst (dus beter, of slechter presteren t.o.v. een eerder afgelegde test), juist voorspellende waarde bevat.

Kwaliteit van leven vragenlijsten

Tijdens het CARS onderzoek hebben we een heleboel vragenlijsten afgenomen. Met die vragenlijsten konden we op een uniforme manier de ‘kwaliteit van leven’ vastleggen. Het doel van de lijsten was om te registreren hoe de patiënt zelf vond hoe het op een bepaald moment met hem/haar ging, en/of hoe de ouder vond dat het met zijn/haar kind ging. We gebruikten daarvoor ‘gestandaardiseerde lijsten’ die ook bij grote groepen kinderen met andere ziekten zijn afgenomen, maar ook bij bijvoorbeeld gezonde kinderen. Daardoor kunnen we uiteindelijk vergelijken hoe kinderen met DCM zich voelen t.o.v. gezonde leeftijdsgenoten.

Dit is erg belangrijk, want pas als we weten hóe het met de kinderen gaat, kunnen we vervolgens ook kijken of een bepaalde behandeling (bv. een transplantatie) daadwerkelijk wat oplevert: of de patiënt zich daarna ook daadwerkelijk beter of gelukkiger voelt. Dat klinkt allemaal erg logisch, maar tot op heden is dit nog nooit in kaart gebracht. Daarnaast is het ook van groot belang als we zouden kunnen bepalen wát de kwaliteit van leven beïnvloedt. Is dat bijvoorbeeld het aantal keer dat er medicatie ingenomen moet worden, het aantal ziekenhuisopnames, hoeveel of hoevaak een patiënt naar school kan en zich ‘gewoon’ kan voelen ten opzichte van leeftijdgenoten, of de mate van inspanning die geleverd kan worden. Als we dit soort factoren zouden kunnen vaststellen, zouden we dit mogelijk ook kunnen betrekken in de behandeling.

Uit eerste analyses blijkt dat kinderen zich (zoals wel te verwachten is) fysiek gezien sterk beperkt voelen. Maar daar tegenover staat dat zij in gedrag juist beter scoren dan leeftijdsgenoten. Ook ouders van peuters en kleuters geven aan dat hun kinderen fysiek beperkt zijn. Daarentegen beoordelen zij het gedrag van hun jonge kinderen beter dan gezonde leeftijdgenoten, en rapporteren zijn sterkere banden binnen het gezin dan in gezinnen met gezonde peuters en kleuters.

Groei en voeding

Als onderdeel van CARS hebben we veel groeigegevens verzameld. Groei is belangrijk om te bestuderen bij kinderen die ziek zijn. We denken namelijk dat, als het lichaam hard aan het werk is i.v.m. ziekte, er geen energie over is om te groeien. Echter, in de praktijk zien we DCM patiënten met groeiachterstanden, maar we zien ook kinderen die wel gewoon groeien. Het zou dus wel eens een belangrijke voorspeller kunnen zijn voor de ernst van de ziekte.
Aan de andere kant zien we regelmatig voedingsproblemen. Te weinig inname kan ook een groeiachterstand veroorzaken, maar net zo goed een uiting zijn voor de ernst van de ziekte.
Al met al is het een complex geheel, waarvan we nog veel factoren moeten zien te ontrafelen.

Vooralsnog hebben we alleen globaal naar de resultaten gekeken. Bij inclusie blijken kinderen gemiddeld dunner en korter te zijn dan de gemiddelde Nederlandse populatie. Bij inclusie in de studie was 28% te licht voor zijn leeftijd (<2 SDS), 18% te dun voor zijn lengte (<2 SDS) en 15% te kort voor zijn leeftijd (<2 SDS). Het feit dat gewichtsproblemen bij diagnose het belangrijkste is, komt overeen met onze verwachting; aangezien we voedingsproblemen (verminderde inname, misselijkheid, braken) vooral rondom de diagnose zien. Dit kan zeer snel tot gewichtsverlies leiden. Echter, bij een deel van de kinderen blijven voedingsproblemen bestaan. Daarnaast zien we dat bij een deel van de kinderen de lengtegroei stopt of vertraagd wordt.

Dit komt naar voren in een voorlopige analyse van de lengtegroei gedurende het eerste jaar na inclusie in de studie. Hieruit blijkt dat bij kinderen die overlijden of een harttransplantatie krijgen de lengtegroei in het eerste jaar meer afbuigt (van de voorspelde groeicurve) dan bij kinderen die aan het einde van de studie nog in leven zijn zonder harttransplantatie.

Gegevens die nog verder moeten worden aangevuld

Tot slot zijn er een aantal onderzoeken die in we hebben opgenomen in de CARS studie, maar waarvan blijkt dat we (na de afgelopen jaren) onvoldoende resultaten hebben om analyses te verrichten. Van deze onderzoeken verwachten we (nog steeds) dat ze waardevol zijn als voorspellers en dat de uitkomsten bruikbaar kunnen zijn. Daarom hebben we besloten de metingen voort te zetten tijdens CARS II, en hopen we aan het einde van die studie voldoende resultaten te hebben om betrouwbare conclusies te trekken.

Fietstest

In 24 kinderen kon tenminste 1 fietstest worden verricht, 6 van hen hadden een slechte uitkomst van DCM, zij hadden een harttransplantatie nodig. Van tevoren was bekend dat maar een deel van de studiepopulatie zou kunnen fietsen, aangezien kinderen minimaal 8 jaar oud moeten zijn om een fietstest te kunnen doen. Echter, de uiteindelijke aantallen waren lager dan we hadden verwacht. Dit kwam onder andere doordat een aantal kinderen zeer vroeg in het ziektebeloop een slechte uitkomst hadden. Zij waren zeer kort in een studie en hadden nog niet gefietst, of waren de gehele studieduur te ziek om een fietstest af te leggen. Er zijn op dit moment te weinig fietsgegevens om betrouwbare conclusies te trekken. Daarom zullen we de komende jaren proberen deze gegeven zo veel mogelijk aan te vullen.

MRI

Ook voor de MRI geldt dat kinderen minimaal 8 jaar oud moesten zijn om in het kader van de studie een MRI te ondergaan. Dit, omdat het kind dan oud genoeg is om uit te leggen wat er in de MRI gebeurt, en er dan geen narcose nodig is. Helaas hebben we in totaal maar van 12 kinderen een MRI kunnen maken. Dit kwam omdat van de kinderen > 8 jaar nog een heel aantal kinderen geen MRI wilden of mochten ondergaan. Bij 8 kinderen kwam dat doordat zij een pacemaker of ICD hadden, bij 3 kinderen omdat ze metalen protheses in hun ruggenwervel hadden en bij 4 kinderen omdat ze te ziek waren om in de MRI scanner te gaan. Tot slot waren er 9 kinderen die bang waren om in de MRI scanner te gaan; zij wilden niet deelnemen aan dit onderdeel van de studie. De komende jaren zullen we ook doorgaan met het verzamelen van meer MRI gegevens.

Holters

Een holter, 24-uurs ECG registratie, kan in principe iedere patiënt ondergaan. Hier liepen we tegen een ander, niet voorzien, probleem op. Namelijk dat in de 7 verschillende ziekenhuizen, 3 verschillende holter registratie systemen werden gebruikt. In totaal hebben we van ruim 60 patiënten een holter, echter dit aantal is verdeeld over de 3 systemen, waardoor we drie kleine groepjes overhouden. Er is geprobeerd de uitkomsten van de systemen met elkaar te synchroniseren, maar dit is helaas mislukt. Op dit moment is er een nieuw kastje beschikbaar, het Vu-AMS kastje, dat naast een holter registratie ook nog een aantal andere metingen kan verrichten. Er is speciaal voor de CARS studie zo’n kastje beschikbaar, dus de registratie kan uniform verlopen, ongeacht in welk ziekenhuis het kind wordt behandeld. De registratie met dit kastje is onlangs bij een groep gezonde kinderen verricht en zal tijdens CARS II ook worden verricht bij de DCM patiënten uit de CARS studie. De resultaten van de holter registratie laten dus nog even op zich wachten.

Tot slot

DCM bij kinderen is een zeer zeldzame ziekte (incidentie van 0.69 per 100.000 kinderen per jaar), waardoor sommige vragen (nog) onbeantwoord blijven. Toch hebben we aan het einde van CARS I bijna 100 kinderen bij elkaar. Wel bleek gedurende de studie dat er minder eindpunten waren dan we verwacht hadden. Het bleek dat bij een deel van de kinderen die een eindpunt behaalde dit zeer snel na de diagnose optrad. Van deze kinderen hebben we geen of nauwelijks gegevens kunnen verzamelen. Daarom hebben we uiteindelijk wat meer kinderen nodig in de studie (~140), met wat langere follow-up duur.

De studie heeft ook een belangrijke spin-off voor de zorg voor kinderen met DCM en voor verdere samenwerking in internationaal verband.
Door CARS I werken alle kindercardiologische centra in Nederland samen. Hierdoor zijn de lijnen korter, en vindt er sneller overleg plaats over kinderen met ernstig hartfalen. Kinderen worden eerder verwezen naar het harttransplantatiecentrum voor evaluatie in geval van ernstig hartfalen.
Door CARS I hebben we een landelijk cohort kunnen opbouwen van (bijna alle) kinderen met DCM die de afgelopen jaren in Nederland gediagnosticeerd zijn en behandeld werden. Dit is uniek in de wereld. Door dit unieke cohort zijn wij (Nederland) een interessante samenwerkingspartner voor internationale studies op het gebied van DCM bij kinderen. Momenteel wordt een Europese geneesmiddelen studie voorbereid, waarbij Nederland kan bijdragen en gemakkelijk kan participeren door de infrastructuur die al met de CARS studie is opgebouwd.

Naast dat CARS I vragen heeft beantwoord, heeft het ook nieuwe hypotheses gegenereerd en is het een fundament voor verder onderzoek.

Verhalen van Hartkindjes

Nadat zoon Luca was overleden en Julia één jaar was geworden, hadden we nog één wens; een broertje of zusje voor Julia. Toen onze baby nog in de buik zat, zag men wat vocht bij het hartje en het ritme was aan de lage kant. Regelmatig kregen we echo's en het beeld bleef hetzelfde. Er hebben meerdere artsen meegekeken, maar wat men zei was dat ze zonder onze voorgeschiedenis niet direct zouden denken dat er iets met onze baby aan de hand was. Rond de 38ste week werd besloten om te gaan bevallen. Emma werd geboren. Lees meer over Emma en andere verhalen

Hartedroom is een uitgave van Stichting Hartedroom.
© 2018 Stichting Hartedroom - alle rechten voorbehouden.